武田创新疗法3期临床试验结果积极，计划递交上市申请

今天，武田（Takeda）宣告，其酶代替疗法TAK-755在医治先天性血栓性血小板削减性紫癜（cTTP）患者的关键性3期临床试验中取得活跃成果，与现在规范医治比较，将血小板削减事情发生频率下降60%。根据这些数据，武田将向全球的监管组织递送上市请求。新闻稿指出，它有望成为首款医治cTTP的ADAMTS13酶代替疗法。

cTTP是一种超级稀有的缓慢凝血疾病，发病原因是因为ADAMTS13酶的缺失，导致血管性血友病因子（VWF）多聚体在血液中堆集。这些VWF多聚体的堆集导致血小板的集合和粘连，形成小血管中反常凝血，并呈现溶血性贫血和血小板削减症。

新闻稿指出，TAK-755是首款处于临床开发阶段的重组ADAMTS13蛋白，它经过代替缺失或功用异常的ADAMTS13酶，为TTP患者供给了一种靶向疗法。它现已取得美国FDA的快速通道资历，用于防备和医治cTTP。

来历：

药明康德